Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie ruksolitynibu na obecność zwłóknienia szpiku AD 5

Panel C pokazuje medianową zmianę objętości śledziony ocenianą za pomocą MRI lub CT w czasie. Zmniejszenie objętości śledziony było widoczne podczas pierwszego pomiaru w badaniu po 12 tygodniach i utrzymywało się przez cały czas trwania badania. Górna krawędź każdego słupka I odpowiada 75. percentylu, a dolna – 25 centyla. Odsetek pacjentów z redukcją o 35% lub więcej w śledzionie w 24. tygodniu (pierwotny punkt końcowy) wynosił 41,9% w grupie otrzymującej ruksolitynib w porównaniu z 0,7% w grupie placebo (iloraz szans, 134,4; 95% przedział ufności [ CI], 18,0 do 1004,9; P <0,001) (Figura 1A). Dodatkowe analizy z góry wykazały, że wśród pacjentów, dla których dostępne były dane wyjściowe i dane z 24 tygodnia, 139 pacjentów otrzymujących ruksolitynib miało średnie zmniejszenie objętości śledziony wynoszące 31,6% (mediana, 33,0%) w 24. tygodniu; 106 pacjentów otrzymujących placebo miało średni wzrost o 8,1% (mediana 8,5%). Prawie wszyscy pacjenci otrzymujący ruksolitynib wykazywali pewien stopień zmniejszenia objętości śledziony (Figura 1B). Większość pacjentów otrzymujących placebo miało wzrost śledziony. Zmiany wyczuwalnej długości śledziony w grupach ruksolitynibu i placebo odzwierciedlały zmiany w objętości śledziony. Zmniejszenie objętości śledziony było trwałe przy ciągłej terapii (Ryc. 1C). W tym drugorzędowym punkcie końcowym u pacjentów, u których w śledzionie wystąpiła redukcja o 35% lub więcej, 67,0% (95% CI, 46,4 do 81,1) miało zmniejszenie objętości śledziony, które utrzymywało się przez 48 tygodni lub dłużej (utrata odpowiedzi został określony jako zmniejszenie o <35% względem wartości wyjściowej i wzrost o ? 25% od najniższego poziomu).
Objawy i inne zgłaszane przez pacjenta wyniki
Rysunek 2. Rysunek 2. Zmiana w Objawach. Panel A pokazuje wyniki analizy zamiaru leczenia części pacjentów z co najmniej 50% zmniejszeniem całkowitego wyniku objawów w czasie (każda wykreślona wartość reprezentuje średnią ruchomą z poprzednich 7 dni). Pacjenci, którzy przerwali stosowanie badanego leku lub którym brakowało danych, uważano, że nie uzyskali odpowiedzi. Większość odpowiedzi wystąpiła szybko, w ciągu pierwszych 4 tygodni po leczeniu. W analizie uwzględniono tylko pacjentów z danymi wyjściowymi. Panel B pokazuje procentową zmianę od wartości wyjściowej w całkowitej punktacji objawów w 24. tygodniu (u 129 pacjentów w grupie ruksolitynibu i 103 pacjentów w grupie otrzymującej placebo) oraz w ostatniej ocenie podczas przyjęcia losowo przydzielonego badanego leku (u 16 pacjentów w grupa ruksolitynibu i 42 pacjentów w grupie placebo). Nie uwzględniono pięciu pacjentów z wyjściowym wynikiem 0, 8 pacjentów z brakującymi wartościami wyjściowymi oraz 6 pacjentów z niewystarczającą ilością danych po linii bazowej. Podczas gdy u większości pacjentów, którzy otrzymywali ruksolitynib, stwierdzono zmniejszenie ogólnego odsetka objawów, u większości pacjentów, którzy otrzymywali placebo, nasilenie objawów uległo pogorszeniu (pogorszenie ogólnego wyniku dotyczącego objawów o ? 150% pokazano jako 150%)
[podobne: ortodonta tarchomin, specjal med dobczyce, dyżury aptek wronki ]