Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie ruksolitynibu na obecność zwłóknienia szpiku AD 4

Analizy przeprowadzono zgodnie z zasadą zamiaru leczenia. Jednak w przypadku wszystkich mających zastosowanie zmiennych pacjenci z brakującymi wartościami wyjściowymi zostali wyłączeni z analizy zmian i zmiany procentowej w stosunku do wartości wyjściowej. W analizach zmian od wartości wyjściowej do 24 tygodnia, pacjentów, którzy przerwali stosowanie badanego leku lub przekroczyli przed 24 tygodniem, uznano, że nie uzyskali odpowiedzi (w przypadku pomiarów odpowiedzi dotyczących zmniejszenia objętości śledziony i poprawy objawów). Wtórne zmienne skuteczności testowano w procedurze testowej o ustalonej kolejności na poziomie alfa 0,05. Trwałość odpowiedzi i przeżycia śledziony analizowano za pomocą metody Kaplana-Meiera. Wyniki
Pacjenci
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka wyjściowa pacjentów. Od września 2009 r. Do kwietnia 2010 r. Włączono 309 pacjentów: 155 losowo przydzielono do ruksolitynibu, a 154 losowo przydzielono do grupy placebo. Charakterystyka wyjściowa była podobna w obu grupach (tabela 1). Średnia objętość śledziony wynosiła ponad 2500 cm3 (> 10-krotność mediany objętości normalnej śledziony wynoszącej 200 cm3) .13-15 Ogółem u 38,2% pacjentów wystąpiła IPSS o pośrednim stopniu ryzyka 2, a 61,2% miało podwyższone ryzyko choroba.
W momencie prospektywnego zdefiniowania danych odcięcia (mediana obserwacji, 32 tygodnie), 134 pacjentów w grupie ruksolitynibu (86,5%) i 78 w grupie placebo (50,6%) otrzymywało losowo przydzielony badany lek. Trzydziestu sześciu pacjentów w grupie placebo (23,4%) przeszło do ruksolitynibu (16 przed i 20 po 24. tygodniu, patrz Dodatek dodatkowy).
Skuteczność
Rozmiar śledziony
Rysunek 1. Rysunek 1. Zmiana objętości śledziony. Panel A pokazuje wyniki analizy zamiaru leczenia w procentach pacjentów w każdej grupie badawczej, którzy osiągnęli pierwotny punkt końcowy zmniejszenia o 35% lub więcej objętości śledziony ocenianej za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografia komputerowa (CT). Pacjenci, którzy przerwali badanie leku przed 24 tygodniem lub przekroczyli przed 24 tygodniem, zostali uznani za nie mających odpowiedzi. W analizie uwzględniono tylko pacjentów z danymi wyjściowymi. I słupki oznaczają 95% przedziały ufności. CI oznacza przedział ufności. Panel B pokazuje procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w śledzionie w 24 tygodniu (u 139 pacjentów w grupie ruksolitynibu i 106 w grupie placebo) lub w ostatniej ocenie przed 24 tygodniem (u 16 pacjentów w grupie otrzymującej ruksolitynib i 47 w grupie otrzymującej placebo). Grupa). Dane dla pacjenta z brakującą wartością podstawową nie są uwzględnione na wykresie. Większość pacjentów w grupie otrzymującej ruksolitynib (150 na 155) miało zmniejszoną objętość śledziony, podczas gdy u większości pacjentów w grupie placebo obserwowano zwiększenie objętości śledziony (102 ze 153 pacjentów) lub brak zmian (15 z 153 pacjentów)
[patrz też: mona straszyn, olifka, lekoklar forte opinie ]