JAK Hamowanie za pomocą ruksolitynibu w porównaniu z najlepszą dostępną terapią dla mielofibrozy AD 5

Około połowa pacjentów miała pierwotną mielofizję, około jedna trzecia miała mielofibrosę po polikhemii vera, a pozostała część miała nadpłytkowość nadpłytkowością mielofibrozy. Około 40% pacjentów w każdej grupie badanej zostało sklasyfikowanych jako chorzy na ryzyko pośredniego-2, a 60% zostało zaklasyfikowanych jako chorzy z wysokim ryzykiem. Leczenie ruksolitynibem rozpoczęto w dawce 15 mg dwa razy na dobę u 38% pacjentów i w dawce 20 mg dwa razy na dobę u 62% pacjentów. Mediana intensywności dawki ruksolitynibu wynosiła 30 mg na dobę (zakres od 10 do 49). Wśród pacjentów otrzymujących najlepszą dostępną terapię najczęściej stosowanymi terapiami były leki przeciwnowotworowe (w 51%) – najczęściej hydroksymocznik (47%) i glukokortykoidy (16%); w sumie 33% pacjentów nie otrzymało terapii (Tabela 2 w Dodatku Dodatkowym). W dniu wyłączenia danych (4 stycznia 2011 r.) Mniejszy odsetek pacjentów z grupy ruksolitynibu niż w grupie z najlepszą dostępną terapią zaprzestał randomizowanej fazy leczenia (38% vs. 58%). Spośród 55 pacjentów, którzy zostali losowo przypisani do ruksolitynibu i którzy przerwali randomizowaną fazę leczenia z powodu kryteriów określonych w protokole, 29 (53%) weszło do fazy przedłużenia i nadal otrzymywało ruksolitynib, ponieważ nadal czerpało korzyści kliniczne. Spośród 42 pacjentów, którzy pierwotnie zostali wyznaczeni do otrzymania najlepszej dostępnej terapii i którzy z jakiegokolwiek powodu przerwali randomizowaną fazę leczenia, 18 (43%) spełniło określone w protokole kryteria przejścia do ruksolitynibu w fazie rozszerzenia. Informacje na temat dyspozycji pacjenta przedstawiono na rys. i w tabeli 3 w dodatkowym dodatku. Dane zawarte w tym artykule są danymi z losowo wybranej fazy leczenia.
Analiza skuteczności
Oceny objętości i długości śledziony
Rysunek 1. Rysunek 1. Zmiany w objętości śledziony i długości śledziony, zgodnie z grupą leczenia. Panel A pokazuje odsetek pacjentów w populacji z analizą skuteczności (wszystkich pacjentów, którzy przeszli randomizację i mieli zarówno pomiar bazowy, jak i co najmniej jedną kolejną ocenę), którzy mieli zmniejszenie objętości śledziony o co najmniej 35% w stosunku do oceniane za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT) po 48 tygodniach. Panel B pokazuje najlepszą procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w śledzionie, ocenianej za pomocą MRI lub CT, w dowolnym czasie w ciągu pierwszych 48 tygodni leczenia, u pacjentów z oceną wyjściową i co najmniej jedną kolejną oceną. Dane przedstawiono dla poszczególnych pacjentów. Panel C pokazuje medianę czasu, w którym u pacjentów, którzy stale otrzymywali ruksolitynib, obserwowano zmniejszenie o co najmniej 35% objętości śledziony, co oceniono za pomocą MRI lub CT.
[więcej w: chemoreceptory, cheeseburger mcdonald kalorie, olifka ]