JAK Hamowanie za pomocą ruksolitynibu w porównaniu z najlepszą dostępną terapią dla mielofibrozy AD 3

Ten punkt końcowy został wybrany na podstawie międzynarodowego kryterium odpowiedzi polegającego na zmniejszeniu o 50% lub więcej długości śledziony ocenianej za pomocą badania palpacyjnego18, a wcześniejsze dane wykazały korelację tego pomiaru z 33% zmniejszeniem objętości śledziony mierzonej rezonansem magnetycznym obrazowanie (MRI) .15 Objętość śledziony oceniano za pomocą MRI lub tomografii komputerowej (CT) (w przypadku pacjentów, którzy nie byli odpowiednimi kandydatami do MRI) co 12 tygodni; obrazy zostały odczytane przez czytelnika w centralnej lokalizacji, który nie był świadomy zadań grupowych. Objętość śledziony i wątroby oceniano, wyznaczając obwód narządu i określając objętość, stosując analizę metodą najmniejszych kwadratów. Długość śledziony oceniano za pomocą ręcznego badania palpacyjnego podczas każdej wizyty studyjnej. W całym tym raporcie pomiary objętości śledziony wykonywano za pomocą MRI lub CT, natomiast pomiary długości śledziony wykonywano za pomocą badania obmacicznego. Kluczowym drugorzędowym punktem końcowym było zmniejszenie o 35% lub więcej objętości śledziony w stosunku do wartości wyjściowej w 24. tygodniu. Dodatkowe drugorzędne punkty końcowe obejmowały czas, w którym utrzymano zmniejszenie objętości śledziony o co najmniej 35%, czas do zmniejszenia w objętości śledziony 35% lub więcej od linii bazowej, przeżycie wolne od progresji, przeżycie wolne od białaczki, całkowity czas przeżycia i zmiana cech histomorfologicznych szpiku. Informacje dotyczące innych drugorzędnych i eksperymentalnych punktów końcowych oraz definicji progresji choroby znajdują się w Dodatku Uzupełniającym.
Objawy i jakość życia
Objawy i jakość życia oceniano przy użyciu modelu podstawowego kwestionariusza jakości życia (ELCC) Europejskiego Towarzystwa Badań i Leczenia Raka (QLQ-C30) oraz Oceny Funkcjonalnej Chłoniaka Leczyjącego Raka (FACT-Lym) skala. EORTC QLQ-C30 zawiera pięć skal związanych z funkcjonowaniem, dziewięć skal związanych z objawami oraz globalny stan zdrowia i skalę jakości życia. FACT-Lym składa się z ogólnego kwestionariusza podstawowego (FACT-G), kwestionariusza specyficznego dla choroby (Lymphoma Subscale [LymS]) i indeksu wyników próbnych (FACT-TOI), który jest sumarycznym indeksem fizycznej, funkcjonalnej, i objawy.
Bezpieczeństwo
Populacja bezpieczeństwa składała się ze wszystkich pacjentów z grupy ruksolitynibu, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i wszystkich pacjentów w grupie z najlepszą dostępną terapią. Zdarzenia niepożądane były monitorowane w sposób ciągły podczas badania i klasyfikowane zgodnie z ogólnymi kryteriami toksyczności wydanymi przez National Cancer Institute, wersja 3. Podczas badania pacjenci dostarczali próbki krwi o określonych porach, a próbki były analizowane przez to samo laboratorium podczas całego badania, aby zapewnić spójność wartości.
Przestudiuj badanie
Badanie zostało sponsorowane przez Novartis Pharmaceuticals i zaprojektowane przez Incyte
[hasła pokrewne: specjal med dobczyce, lekoklar, dyżury aptek grodzisk wlkp ]