Leczenie choroby Fabryego za pomocą farmakoterapeutycznej szczepionki Migalastat ad 6
Wartości P odpowiadają średniej najmniejszych kwadratów różnicy między migalastatem a placebo. Spośród 44 pacjentów, którzy zgodzili się na analizę lyso-Gb3 w osoczu, 31 miało odpowiednią zmutowaną .-galaktozydazę. I słupki wskazują błędy standardowe. W zmodyfikowanej populacji ITT z odpowiednią zmutowaną .-galaktozydazą, 6 miesięcy migalastatu wiązało się ze znacząco niższym stężeniem lyso-Gb3 w osoczu niż 6 miesięcy … [Read more…]