Komórka wtedy nie może przerobić tłuszczu, dostarczanego do niej nawet w normalnych ilościach, wobec czego spala się on niedostatecznie i gromadzi się w cytoplazmie w postaci albo dużej kropli zajmującej całą komórkę albo w postaci drobnych, licznych kropelek, nie zlewających się ze sobą, co znacznie zmienia już fizjologiczną czynność komórki. Z powodu złej chemicznej przemiany … [Read more…]
Ten punkt końcowy został wybrany na podstawie międzynarodowego kryterium odpowiedzi polegającego na zmniejszeniu o 50% lub więcej długości śledziony ocenianej za pomocą badania palpacyjnego18, a wcześniejsze dane wykazały korelację tego pomiaru z 33% zmniejszeniem objętości śledziony mierzonej rezonansem magnetycznym obrazowanie (MRI) .15 Objętość śledziony oceniano za pomocą MRI lub tomografii komputerowej (CT) (w przypadku pacjentów, … [Read more…]
Modyfikacje dawki ruksolitynibu były obowiązkowe, jeśli rozwinęła się małopłytkowość lub neutropenia. Zdarzenia niepożądane o dowolnym stopniu trudności wymagające zmniejszenia lub przerwania dawek występowały częściej w przypadku ruksolitynibu w porównaniu z najlepszą dostępną terapią (u 63% pacjentów w porównaniu do 15%). Małopłytkowość była najczęstszą przyczyną modyfikacji dawek w obu grupach (u 41% pacjentów w grupie otrzymującej … [Read more…]
Panel C pokazuje średnią procentową zmianę wyniku punktowego dla każdego objawu w zmodyfikowanym formularzu oceny obrzęku mielofibrozy, wersja 2.0. Wszystkie objawy uległy poprawie w grupie ruksolitynibu i pogorszyły się w grupie placebo (p <0,01 dla wszystkich porównań z placebo). T bary oznaczają błędy standardowe. Odsetek pacjentów, u których redukcja o 50% lub więcej w sumie … [Read more…]
Kliniczne badania kontrolne zaplanowano na 30 dni, 180 dni, rok i 2 lata po procedurze indeksowej. Oceny na 180 dni i rok były wymagane na miejscu. Oceny 30-dniowe i 2-letnie mogą być wykonywane przez telefon. Dane pacjentów zostały zapisane na formularzach elektronicznych zgłoszeń przypadku. Wszystkie poważne zdarzenia niepożądane zostały rozstrzygnięte przez członków komitetu orzekającego o … [Read more…]
Zmiany wskaźnika lewej komory były skorelowane ze zmianami grubości przegrody wewnątrzkomorowej (R2 = 0,26, P = 0,006), ale nie ze zmianami grubości ściany tylnej lewej komory (R2 = 0,06, P = 0,23). Objawy żołądkowo-jelitowe U pacjentów leczonych migalastatem w populacji ITT z odpowiednią zmutowaną .-galaktozydazą objawy zmniejszyły się w trzech domenach (biegunka, refluks i niestrawność) … [Read more…]
Jako ostatnią ocenę wykorzystano wizytę wyjściową badania rozszerzającego AT1001-041 (patrz sekcja Metody w dodatkowym dodatku). Zgłoszone przez pacjenta wyniki Zgłoszone przez pacjenta wyniki oceniano za pomocą Skali Oceny Objawów Gastroentera, 20 badań lekarskich 36-elementowych badań krótkookresowych (SF-36), wersja 2,21 i komponentu bólu bólu w Krótkiej inwentaryzacji bólu -Krótki formularz.22 (Więcej informacji na temat tych ocen … [Read more…]
Odkrycia te kontrastują z korzyściami obserwowanymi w przypadku inhibitorów układu renina-angiotensyna-aldosteron, w tym z blokerami receptora angiotensyny, u pacjentów z niewydolnością serca z niską frakcją wyrzutową lewej komory14-17. Jednak wyniki te są zgodne z wyniki dwóch innych badań z udziałem pacjentów z niewydolnością serca z zachowaną frakcją wyrzutową lewej komory, Candesartan w niewydolności serca: ocena … [Read more…]
Wśród pacjentów z marskością wątroby obserwowano podobny, znaczący spadek wyniku zapalno-zapalnego u leczonych pacjentów w porównaniu z pacjentami kontrolnymi (-1,38 vs. -0,33, różnica, -1,05, 95% CI, -1,66 do -0,44; P <0,001). . W analizie eksploracyjnej przeprowadzonej post hoc nie zaobserwowaliśmy heterogeniczności efektu leczenia w zależności od charakterystyki wyjściowej (patrz Rysunek w Dodatkowym dodatku, dostępny wraz … [Read more…]
Inne zgłaszane punkty końcowe obejmowały poszczególne elementy pierwotnych i wtórnych punktów końcowych, hospitalizację z powodu niewydolności serca i zgon z dowolnej przyczyny. Przeprowadzono również wstępne analizy podgrup na podstawie wieku, płci oraz obecności lub braku cukrzycy. Analiza statystyczna Moc i wielkość próbki Wyliczyliśmy, że przy łącznej liczbie 1642 pacjentów z pierwotnymi zdarzeniami, badanie będzie miało … [Read more…]