Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie ruksolitynibu na obecność zwłóknienia szpiku AD 2

Również prozapalne cytokiny, które odgrywają ważną rolę w sygnale mielofibrozy poprzez JAK (JAK1) i JAK2.5 W fazie 1-2 próby ruksolitynibu (INCB018424, Incyte), silnego inhibitora JAK1 i JAK2, 6,7 pacjentów z mielofibroza wykazywała trwałe zmniejszenie splenomegalii i poprawę objawów związanych z mielofibrozą, niezależnie od ich statusu w odniesieniu do mutacji JAK2 V617F. W celu dalszej oceny skuteczności i bezpieczeństwa ruksolitynibu, przeprowadziliśmy kontrolowane badanie mielobiałdrowe za pomocą doustnego leczenia inhibitorami I I (COMFORT-I), randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania z udziałem pacjentów z mielofibrozą o pośrednim stopniu 2 lub wysokim ryzyku . Metody
Pacjenci
Pacjenci kwalifikowali się do badania, jeśli mieli 18 lat lub więcej i mieli pierwotną mielofibrosę, mielofibrosę po polikitynie vera lub nadpłytkową trombocytemię zwłóknienie szpiku zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia z 2008 r. 8, których średnia długość życia wynosiła 6 miesięcy lub dłużej , międzynarodowy wynik prognostyczny (IPSS), wynik 2 (patrz tabela S1 w dodatkowym dodatku, dostępny w pełnym tekście niniejszego artykułu) 2 (ryzyko średnio-pośrednie 2) lub 3 lub więcej (wysokie ryzyko), wschodnia spółdzielnia onkologiczna Stan sprawności grupy9 3 lub mniej (w skali od 0 do 5, z wyższymi wynikami wskazującymi na większą niepełnosprawność, patrz Dodatek dodatkowy dla dalszych szczegółów), mniej niż 10% komórek krwi obwodowej, bezwzględna liczba komórek CD34 + we krwi obwodowej więcej niż 20 × 106 na litr, liczba płytek krwi 100 × 109 na litr lub więcej oraz wyczuwalna splenomegalia (?5 cm poniżej lewego marginesu morskiego). Pacjenci mieli chorobę oporną na dostępne terapie, miały działania niepożądane wymagające przerwania leczenia lub nie byli kandydatami do dostępnych terapii i chorowali wymagający leczenia. Protokół próbny, który szczegółowo opisuje kryteria włączenia i wykluczenia oraz inne informacje na temat projektu badania, a także plan analizy statystycznej, jest dostępny pod adresem.
Przestudiuj badanie
Protokół został zatwierdzony przez instytucjonalną komisję odwoławczą w każdej uczestniczącej witrynie. Badanie przeprowadzono zgodnie z Międzynarodową Konferencją na temat wytycznych Harmonizacji dla dobrych praktyk klinicznych. Wszyscy pacjenci wyrazili pisemną świadomą zgodę.
Dane zostały zebrane przez badaczy akademickich i przeanalizowane przez sponsora badania, Incyte. Sponsor, we współpracy z naukowcami, zinterpretował dane. Pierwszy autor i autor, który był pracownikiem sponsora, napisał wstępną wersję manuskryptu, przy pomocy medycznego pisarza, opłaconego przez sponsora. Wszyscy autorzy przyczynili się do kolejnych projektów i podjęli decyzję o przesłaniu artykułu do publikacji
[podobne: zwężenie krtani, dyżury aptek wronki, etyloamina ]