Leczenie choroby Fabryego za pomocą farmakoterapeutycznej szczepionki Migalastat ad 5

Mediana zmiany śródmiąższowej kapilary GL-3 od wartości wyjściowej wynosiła -40,8% w przypadku migalastatu i -5,6% w przypadku placebo (P = 0,10). Średnia różnica dla zmiany odsetka śródmiąższowych naczyń włosowatych bez wtrętów GL-3 wyniosła 7,3 punktu procentowego na korzyść migalastatu (P = 0,04). Rycina 1. Rycina 1. Zmiana od wartości początkowej w śródmiąższowej kapilarnej kapilary Globotiazyloceramid … [Read more…]

Leczenie choroby Fabryego za pomocą farmakoterapeutycznej szczepionki Migalastat czesc 4

Jako ostatnią ocenę wykorzystano wizytę wyjściową badania rozszerzającego AT1001-041 (patrz sekcja Metody w dodatkowym dodatku). Zgłoszone przez pacjenta wyniki Zgłoszone przez pacjenta wyniki oceniano za pomocą Skali Oceny Objawów Gastroentera, 20 badań lekarskich 36-elementowych badań krótkookresowych (SF-36), wersja 2,21 i komponentu bólu bólu w Krótkiej inwentaryzacji bólu -Krótki formularz.22 (Więcej informacji na temat tych ocen … [Read more…]

Leczenie choroby Fabryego za pomocą farmakoterapeutycznej szczepionki Migalastat cd

Pacjenci przyjmujący inhibitory konwertazy angiotensyny, antagoniści receptora angiotensyny lub inhibitory reniny musieli stosować stabilne schematy tych leków przez co najmniej 4 tygodnie. Oceniliśmy wyjściowy poziom globotriazylosphingozyny (lyso-Gb3), wyjściową aktywność resztkową .-galaktozydazy (u mężczyzn) oraz liczbę układów narządów z zajęciem chorobą Fabry ego na podstawie wyjściowych pomiarów i historii medycznej pacjentów (patrz rozdział Metody w Dodatku … [Read more…]

Leczenie choroby Fabryego za pomocą farmakoterapeutycznej szczepionki Migalastat ad

Wyższa objętość dystrybucji migalastatu (76,5 do 133 litrów całkowitej wody w organizmie u dorosłych) 11 niż rekombinowanej .-galaktozydazy12,13 wskazuje na możliwość lepszej dyfuzji w narządach i tkankach.4 Teoretycznie, opiekuńcza źle sfałdowana .-galaktozydaza do lizosomów może lepiej naśladować naturalny transport enzymów i prowadzić do bardziej spójnej aktywności .-galaktozydazy niż infuzje enzymów zastępczych co 2 tygodnie. Obecnie … [Read more…]