Leczenie choroby Fabryego za pomocą farmakoterapeutycznej szczepionki Migalastat ad 8

U 5 pacjentów wartości 24-miesięczne były w tym samym zakresie, co wartości wyjściowe. Trzech pacjentów z odpowiednią zmutowaną .-galaktozydazą miało jawne białkomocz (wydalanie białka z moczem> g na 24 godziny) na początku badania, które pogorszyło się w ciągu 24 miesięcy. U 23 z 28 pacjentów, u których wydalanie białka w moczu wynosiło 300 mg lub mniej w ciągu 24 godzin na początku badan...