U 5 pacjentów wartości 24-miesięczne były w tym samym zakresie, co wartości wyjściowe. Trzech pacjentów z odpowiednią zmutowaną .-galaktozydazą miało jawne białkomocz (wydalanie białka z moczem> g na 24 godziny) na początku badania, które pogorszyło się w ciągu 24 miesięcy. U 23 z 28 pacjentów, u których wydalanie białka w moczu wynosiło 300 mg lub mniej w ciągu 24 godzin na początku badania, wydalanie białka z moczem pozostawało stabilne podczas leczenia migalastatem (Tabela S19 w Dodatku Aneks). Żaden z pacjentów nie przeszedł progresji do schyłkowej niewydolności nerek, śmi...
Oprócz czysto fizycznego wpływu oddychania na krążenie istnieją jeszcze wzajemne wpływy chemiczne i nerwowe, działające równocześnie na oddychanie i krążenie. Do czynników chemicznych należy zaliczyć dwutlenek węgla, który wpływa bezpośrednio na ośrodek oddechowy, ośrodek nerwu błędnego i ośrodek naczyniowy w rdzeniu przedłużonym, jak również na ośrodki naczyniowe wyższego rzędu w międzymózgowiu i korze mózgowej oraz niższego rzędu w rdzeniu kręgowym. Dwutlenek węgla zawarty we krwi wpływa nie tylko na ośrodek oddechowy, ale również na serce powodując zmiany jego czyn...
Panel C pokazuje medianową zmianę objętości śledziony ocenianą za pomocą MRI lub CT w czasie. Zmniejszenie objętości śledziony było widoczne podczas pierwszego pomiaru w badaniu po 12 tygodniach i utrzymywało się przez cały czas trwania badania. Górna krawędź każdego słupka I odpowiada 75. percentylu, a dolna - 25 centyla. Odsetek pacjentów z redukcją o 35% lub więcej w śledzionie w 24. tygodniu (pierwotny punkt końcowy) wynosił 41,9% w grupie otrzymującej ruksolitynib w porównaniu z 0,7% w grupie placebo (iloraz szans, 134,4; 95% przedział ufności [ CI], 18,0 do 1004,9...
