JAK Hamowanie za pomocą ruksolitynibu w porównaniu z najlepszą dostępną terapią dla mielofibrozy AD 9

Podobnie, znaczna poprawa wyników FACT-Lym wskazała, że pacjenci otrzymujący ruksolitynib wykazywali zmniejszenie objawów związanych z mielofibrozą (Figura 2C). W grupie otrzymującej najlepszą dostępną terapię, wyniki FACT-Lym konsekwentnie pogarszały się w trakcie badania, podczas gdy ulegały poprawie, a następnie stabilizowały się w grupie ruksolitynibu. Pacjenci z grupy ruksolitynibu wykazywali większą poprawę stanu fizycznego i funkcjonowania, co oceniono na podstawie wyników FACT-TOI, niż pacjenci z grupy otrzymującej najlepszą dostępną terapię. Bezpieczeństwo
Tabela 2. Tabela 2. Niehematologiczne i poważne zdarzenia niepożądane, niezależnie od tego, czy były związane z badanym lekiem. Zarówno ruksolitynib, jak i najlepsza dostępna terapia wiązały się z niehematologicznymi zdarzeniami niepożądanymi stopnia 3. lub 4., niezależnie od tego, czy były uważane za związane z badanym lekiem (Tabela 2), a odsetek pacjentów, którzy przerwali leczenie z powodu działań małe w obu grupach (8% w grupie ruksolitynibu i 5% w grupie z najlepszą dostępną terapią). Najczęściej zgłaszanym niehematologicznym zdarzeniem niepożądanym jakiegokolwiek stopnia w grupie otrzymującej ruksolitynib była biegunka (biegunka o dowolnym stopniu złośliwości występująca u 23% pacjentów i biegunka stopnia 3 lub 4 występująca w 1%); biegunka była również jedynym działaniem niepożądanym, z różnicą częstości występowania o 10% lub więcej między grupą ruksolitynibu a grupą z najlepszą dostępną terapią. Obrzęk obwodowy był najczęściej zgłaszanym działaniem niepożądanym w grupie otrzymującej najlepszą dostępną terapię. Najczęściej zgłaszanymi niehematologicznymi zdarzeniami stopnia 3 lub 4 były bóle brzucha w grupie ruksolitynibu (występujące u 3% pacjentów) oraz duszność i zapalenie płuc w grupie otrzymującej najlepszą dostępną terapię (każda występująca u 4% pacjentów). W grupie otrzymującej ruksolitynib średni przyrost masy ciała wyniósł 4,43 kg w 48. tygodniu, a średni przyrost masy ciała w grupie z najlepszą dostępną terapią był minimalny (0,03 kg).
Tabela 3. Tabela 3. Hemoglobiny i nieprawidłowości w zakresie liczby płytek krwi, według grupy analitycznej i stopnia. Małopłytkowość i niedokrwistość występowały częściej u pacjentów otrzymujących ruksolitynib w porównaniu z tymi, którzy otrzymywali najlepszą dostępną terapię (Tabela 3), co było zgodne ze znanym mechanizmem działania ruksolitynibu, ale zdarzenia te rzadko prowadziły do przerwania leczenia (jeden pacjent w każda grupa przerwała badanie z powodu trombocytopenii) i ogólnie można było je kontrolować za pomocą modyfikacji dawek, transfuzji zapakowanych krwinek czerwonych lub obu. Średni poziom hemoglobiny w grupie ruksolitynibu spadł z poziomu wyjściowego 109,3 g na litr do najniższego poziomu 94,1 g na litr po około 12 tygodniach leczenia, a następnie wzrósł do stanu stacjonarnego (101,8 g na litr) w 24 tygodniu (ryc.
[więcej w: przychodnia aksamitna rejestracja, prewenta, ejo września ]