Leczenie choroby Fabryego za pomocą farmakoterapeutycznej szczepionki Migalastat ad 9

Po okresie do 24 miesięcy (wcześniej określony punkt końcowy w etapie 2 i wydłużenie okresu otwartego), roczne wskaźniki zmian w oszacowanym GFR wśród pacjentów leczonych migalastatem z możliwymi do zaakceptowania mutacjami we wszystkich wyjściowych poziomach wydalania białka w moczu były mniejsze niż spadek GFR w opublikowanych kohortach nieleczonych pacjentów.28,29 Zbilansowaliśmy wyjściową charakterystykę pacjentów w naszym … [Read more…]

Leczenie choroby Fabryego za pomocą farmakoterapeutycznej szczepionki Migalastat ad 8

U 5 pacjentów wartości 24-miesięczne były w tym samym zakresie, co wartości wyjściowe. Trzech pacjentów z odpowiednią zmutowaną .-galaktozydazą miało jawne białkomocz (wydalanie białka z moczem> g na 24 godziny) na początku badania, które pogorszyło się w ciągu 24 miesięcy. U 23 z 28 pacjentów, u których wydalanie białka w moczu wynosiło 300 mg lub … [Read more…]

Leczenie choroby Fabryego za pomocą farmakoterapeutycznej szczepionki Migalastat ad 7

Zmiany wskaźnika lewej komory były skorelowane ze zmianami grubości przegrody wewnątrzkomorowej (R2 = 0,26, P = 0,006), ale nie ze zmianami grubości ściany tylnej lewej komory (R2 = 0,06, P = 0,23). Objawy żołądkowo-jelitowe U pacjentów leczonych migalastatem w populacji ITT z odpowiednią zmutowaną .-galaktozydazą objawy zmniejszyły się w trzech domenach (biegunka, refluks i niestrawność) … [Read more…]

Leczenie choroby Fabryego za pomocą farmakoterapeutycznej szczepionki Migalastat ad 6

Wartości P odpowiadają średniej najmniejszych kwadratów różnicy między migalastatem a placebo. Spośród 44 pacjentów, którzy zgodzili się na analizę lyso-Gb3 w osoczu, 31 miało odpowiednią zmutowaną .-galaktozydazę. I słupki wskazują błędy standardowe. W zmodyfikowanej populacji ITT z odpowiednią zmutowaną .-galaktozydazą, 6 miesięcy migalastatu wiązało się ze znacząco niższym stężeniem lyso-Gb3 w osoczu niż 6 miesięcy … [Read more…]